Jakie leki określa się mianem sierocych?

W świecie medycyny nieustannie dążymy do osiągnięcia nowych granic. Poszukiwanie nowych leków, które pozwolą na skuteczne leczenie wielu schorzeń, to priorytet w dziedzinie farmakologii. Jednak niestety, nie wszystkie substancje mają swoje miejsce na rynku farmaceutycznym, a niektóre z nich są nazywane "lekami sierocymi". Czym właściwie są te tajemnicze leki i dlaczego tak niewiele wiemy na ich temat? 

Definicja i kryteria klasyfikacji leków sierocych

Termin "lek sierocy" (ang. orphan drug) został wprowadzony w celu określenia leków przeznaczonych do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia rzadkich chorób, których występowanie jest na tyle niewielkie, że nie zachęca firm farmaceutycznych do ich opracowywania i produkcji ze względu na brak perspektyw na zwrot inwestycji. Choroba uważana jest za rzadką, jeśli dotyczy nie więcej niż 5 osób na 10 000 w Unii Europejskiej. W USA uważa się, że choroba dotyka mniej niż 200 000 osób.

Leki sieroce jako wyzwanie dla nauki i przemysłu farmaceutycznego

Mimo że leki sieroce stanowią niewielką część rynku farmaceutycznego, ich rola w medycynie nie może być pominięta. W przypadku rzadkich chorób, które dotykają niewielką grupę pacjentów, leki sieroce mogą znacząco wpłynąć na poprawę jakości życia chorych lub nawet uratować życie. Niestety, ze względu na trudności związane z badaniami naukowymi i kosztami znanymi jako "kliniczna dolina śmierci", wiele substancji aktywnych nigdy nie trafia do produkcji. Jednak zmieniają się podejścia i strategie rządów oraz firm farmaceutycznych w kwestii rozwoju leków sierocych. Przykładem może być tzw. "ustawa o lekach sierocych" (Orphan Drug Act) z 1983 roku w Stanach Zjednoczonych, która wprowadziła ulgi podatkowe dla przedsiębiorstw prowadzących badania nad lekami sierocymi, co zaowocowało zwiększeniem liczby tych substancji na rynku. W Unii Europejskiej również obowiązują specjalne procedury i regulacje wspierające rozwój tego typu leków.

Odpowiedzialność społeczna i etyczna a leki sieroce

Rozważania nad lekami sierocymi prowadzą także do pytania o odpowiedzialność społeczną i etyczną firm farmaceutycznych oraz naukowców. Czy warto inwestować w badania nad lekami, które pomogą tylko niewielkiej grupie osób, skoro te same środki mogą być przeznaczone na rozwój leków o szerszym zastosowaniu? Czy pacjenci cierpiący na rzadkie choroby mają takie samo prawo do leczenia, jak osoby z powszechniej występującymi schorzeniami? Odpowiedź na te pytania jest trudna, ale nie sposób nie dostrzec ogromnych możliwości i szans, jakie niosą za sobą leki sieroce, których sprowadzaniem do kraju zajmuję się między innymi hurtownia farmaceutyczna Tradepharm. Mimo kosztów inwestycyjnych, ich opracowanie może przyczynić się do odkrycia nowych ścieżek terapeutycznych dla wielu chorób.